Šta znamo o novom leku koji je nada za pacijente obolele od Alchajmerove bolesti

Vest da je Američka uprava za hranu i lekove (FDA) odobrila lek za Alchajmerovu bolest "Adukanumab" obradovala je milione ljudi širom sveta, čiji najmiliji boluju od teške demencije. Ohrabruju signali koji stižu da lek deluje na samu bolest, a ne samo na simptome.

Međutim, lekari koji se bave lečenjem Alchajmerove bolesti i prate dešavanja u istraživanju lekova kažu da pomak jeste napravljen, jer je skoro 20 godina bila praznina u terapiji demencije, ali da treba biti obazriv jer klinički značaj leka nije do kraja definisan. 

Neurolog dr Dragan Pavlović, redovni profesor Beogradskog Univerziteta u penziji kaže da odobreni lek "potencijalno, kod nekih pacijenata u određenoj meri usporava napredovanje bolesti".

"To je fantastičan pomak jer će stimulisati druge kompanije da nalaze slične lekove koji će dovesti do toga da mi zaista imamo efikasne i bezbedne lekove. Dakle, čekamo efikasne i bezbedne lekove. Ovaj lek je po nekima efikasan, po nekima nije, nije idealno bezbedan, ali je prvi koji je registrovan od 2003. godine. Skoro 20 godina je bila jedna velika praznina u registrovanju novih terapija demencija", naveo je Pavlović za Euronews Srbija.

Lek se ispituje već deset godina

Pojašnjava da je FDA naložila proizvođaču leka da odradi i četvrtu fazu ispitivanja - minimalna klinička efikasnost. Dokazano je da lek uklanja naslage u mozgu proteina - amiloid beta, koji je glavni uzročnik nastanka Alchajmerove bolesti. Na kompaniji je da dokaže da li to što se smanjuje amiloid beta, zaista znači pacijentima i njihovim porodicama.

Ukoliko ta faza ne pokaže povoljne rezultate, povlači se registracija.

Unsplash

Naš sagovornik navodi da se o leku "Adukanumab" zna dosta, da se on već deset godina ispituje. Sprovedena su istraživanja na životinjama, zatim manjoj grupi ljudi i u trećoj fazi urađene su dve velike kliničke studije sa po 1.650 ispitanika.

"Ove studije su kontroverzne utoliko što njihov klinički značaj nije do kraja definisan. Postoje nedvosmisleni dokazi i u jednoj i u drugoj studiji da lek "Adukanumab" deluje na amiloid beta koji je glavni uzročnik Alchajmerove bolesti. Lekovi uklanjaju amiloid beta, međutim sam klinički značaj toga je pod znakom pitanja", pojašnjava prof. Pavlović.

Dok je jedna studija pokazala male, skromne efekte kod osoba u fazi blagog kognitivnog poremećaja, koji još nije demencija i one koji su blago dementni, druga to nije potvrdila. Nisu rađena ispitivanja kod osoba u odmaklom stadijumu bolesti.

Tokom novembra prošle godine održan je savetodavni panel stručnjaka FDA i donet je zaključak da dosadašnji rezultati nisu zadovoljavajući, te je preporučeno da se lek ne registruje .

Proizvođači leka radili su dodatne statističke analize i uspeli da ubede Agenciju za hranu i lekove da se lek registruje po ubrzanom postupku.  Pre nekoliko dana lek je odobren u SAD.

Neželjeni efekti

Lek se daje u obliku infuzije, jednom nedeljno. Kreće se od minimalne doze da bi se došlo do 10 miligrama po kilogramu pacijenta. Svaki put radi se magnetna rezonanca koja treba da pokaže eventualne neželjene efekte.

"Neželjeni efekti terapije nisu zanemarlljivi. Kod oko trećine ispitanika koji su bili na terapiji javio se otok u mozgu usled primene terapije, što je zahtevalo prekid. Svaki peti imao je mikro krvavljenja u mozgu, zatim su se javljale glavobolje, dijareja, konfuzna stanja, alergije", pojašnjava Pavlović.

U svetu danas ima oko 50 miliona dementnih osoba, a u Srbiji se procenjuje da demenciju ima oko  200.000 ljudi. Ne trpe samo pacijenti zbog takvog stanja, već i njihove porodice. 

Unsplash

Godišnja terapija lekom "Adukanumab" košta oko 56.000 dolara. Prof. Pavlović navodi da su to skupe terapije jer je proizvodnja veoma skupa, ali i ispitivanja.

"Jedna švajcarska kompanija je prva počela da radi na leku, tako što su proizveli antitelo koje deluje na amiloid beta. Međutim, da bi se dobilo to antilelo mora da se izdvoje posebne ćelije zdravih dobrovoljaca koji su stari, zdravi i nemaju intelektualni deficit. Takve dobrovoljce nije lako pronaći, a morate da ih imate dovoljno. Zatim koristi se vrhunska tehnologija da se izvuče baš to jedno antitelo od hiljadu antitela. Jasno je da je to preskupo", naveo je on.

Napominje da je ovo lek samo za Alchajmerovu bolest, a ona čini oko 60 odsto svih demencija. Postoji još 40 odsto demencija na koje ovaj lek neće delovati. Različiti su uzroci koji dovode do demencije i ima ih oko 200 – stil života, okruženje, nasledni faktor...

"Da bi nešto bila demencija treba da nastane kognitivni pad u odnosu na prethodni intelektualni nivo i da su zahvaćene bar dve kognitivne oblasti i potpuno i da su narušene aktivnosti svakodnevnog života. To znači da pacijent ne može više da koristi složenije kućne uređaje, da putuje sam, a kasnije ni da ode do prodavnice sam, ne može da se obuče, ne može samostalno da živi i u završnom stadijumu samo vegetira. Ideal je da imamo starije ljude koji su samostalni, obavljaju sve aktivnosti sami i zadovoljni su svojim životom", zaključio je Pavlović.