Rak krvi nestao kod trećine pacijenata: Obećavajući rezultati revolucionarnog leka protiv leukemije

Pacijenti sa terminalnom leukemijom koji nisu reagovali na tradicionalno lečenje sada imaju šansu za izlečenje, zahvaljujući novoj eksperimentalnoj piluli koja se zove revumenib.

Ovaj lek je u potpunosti eliminisao rak kod trećine učesnika dugo očekivanog kliničkog ispitivanja u Sjedinjenim Državama.

Iako nisu svi pacijenti pokazali potpunu remisiju, naučnici ne gube nadu jer rezultati pokazuju da bi pilula mogla da utre put ka izlečenju leukemije u budućnosti.

"Gajimo neverovatnu nadu otkako smo videli rezultate pacijenata koji su primili lek. Ovo je bila njihova poslednja šansa", rekao je koautor studije dr Gajas Isa, stručnjak za leukemiju u Centru za kancere MD Anderson na Univerzitetu Teksas.

"Napredovali su na više frontona terapije i deo njih, otprilike polovina, zabeležio je nestanak ćelija leukemije iz koštane srži“, rekao je on za Euronews Next.

Kako ova pilula funkcioniše?

Akutna mijeloidna leukemija (AML) je vrsta raka koja napada koštanu srž, gde se proizvode krvne ćelije, i izaziva nekontrolisanu proizvodnju defektnih ćelija.

Revumenib je nova klasa ciljane terapije za akutnu leukemiju koja inhibira specifični protein pod nazivom menin. Lek funkcioniše tako što pretvara ćelije raka ponovo u normalne ćelije.
Upravo je menin uključen u složenu mašineriju koja "otima" ćelije raka.

Korišćenjem revumeniba, objašnjava Isa, "motor" se gasi i ćelije raka se vraćaju u normalne ćelije, što dovodi do remisije.

Ova formula je već spasila 18 života u okviru kliničkog ispitivanja, čiji su obećavajući rezultati objavljeni ovog meseca u časopisu Nature.

profimedia

Preliminarni rezultati su pokazali da je 53 odsto pacijenata reagovalo na revumenib, a 30 odsto je imalo potpunu remisiju bez otkrivanja raka u njihovoj krvi.

Na osnovu podataka iz ovog ispitivanja, u decembru 2022. američka Uprava za hranu i lekove (FDA) dodelila je revumenibu oznaku za "probojnu terapiju“ kako bi pomogla da se ubrza njegov razvoj i regulatorni pregled.

Lek za leukemiju, ali ne za svakoga

"Ovo je definitivno napredak i rezultat je godina nauke. Mnoge grupe su naporno radile u laboratoriji da bi razumele šta uzrokuje leukemiju", rekao je Isa.

Međutim, on je objasnio da lek ne deluje na sve pacijente. Namenjen je specifičnoj podgrupi leukemija koje generalno imaju nedostajuće ili pogrešno obeležene gene ili fuziju hromozoma.
Eksperimentalna pilula cilja na najčešću mutaciju kod akutne mijeloidne leukemije, gen koji se zove NPM1, i manje uobičajenu fuziju zvanu KMT2A. U kombinaciji, procenjuje se da se ove mutacije javljaju kod oko 30 do 40 odsto ljudi sa akutnom mijeloidnom leukemijom.

U ispitivanje prve faze uključeno je 68 pacijenata u devet američkih bolnica, koji nisu dobro reagovali na tradicionalne hemioterapije.

Među njima je bila i Algimante Daugeljate, dvadesettrogodišnja arhitektkinja iz Litvanije sa dijagnozom leukemije. Dobila je dve transplantacije koštane srži od svoje sestre, ali svi drugi tretmani su bili neuspešni. Njeni lekari su čak razmišljali i o palijativnom zbrinjavanju kako bi joj olakšali patnju.

"Bila sam očajna. Kao da živim užasan film. Osećala sam da je smrt neminovna, a imala sam samo 21 godinu", rekla je ona za El Pais.

Međutim, kada je pre dve godine počela da uzima revumenib, potpuno se oporavila. Od tada je nastavila svoj normalan život, diplomirala je na fakultetu i radila u arhitektonskom studiju u Kopenhagenu.

Neželjeni efekti ograničeni

Prema rečima dr Ise, iako je ovaj lek prilično bezbedan u poređenju sa standardnim tretmanima za leukemiju, identifikovana su dva glavna neželjena efekta.

Prvi utiče na električni sistem srca i može se otkriti pomoću elektrokardiograma (EKG). Međutim, smanjenje doze ili zaustavljanje lečenja rešilo je problem u svim slučajevima, rekao je on.

Drugi neželjeni efekat se naziva sindrom diferencijacije - ovaj sindrom je u grupi potencijalno, po život opasnih reakcija na tretmane protiv raka krvi, ali se njime može efikasno upravljati ako se rano prepozna i ako se preduzmu odgovarajuće mere za njegovo zaustavljanje. Prema rečima dr Ise, svi slučajevi sindroma diferencijacije u ovoj studiji uspešno su lečeni bez ikakvih komplikacija po pacijente.

Studija je još uvek u ranoj fazi i rezultati su preliminarni. Studije u prvoj fazi, poput ove imaju za cilj da testiraju da li je lek bezbedan i da pronađu najveću dozu koja se može dati bez izazivanja ozbiljnih neželjenih efekata. Druga faza kliničke studije trenutno je u toku i posebno se bavi efikasnošću revumeniba.

Dvanaest pacijenata koji su reagovali na lek, nastavilo je dalje lečenje kako bi dobili transplataciju matičnih ćelija ili koštane srži. Takve transplantacije zahtevaju da pacijenti nemaju rak ili imaju veoma nizak nivo raka u krvi, a upravo revumenib pomaže da stignu do te tačke.

Iako eksperimentalna pilula nije konačni lek, istraživači koji su učestovali u studijama su optimistični.

"U budućnosti planiramo da kombinujemo ovu pilulu sa standardnim tretmanima koje trenutno imamo za akutne leukemije“, rekao je Isa.

"To je najverovatnija strategija koja će nas dovesti do izlečenja u kojem pacijenti više neće morati da posećuju onkologe", zaključio je on u razgovoru za Euronews Next.